HiTech Health近期发布的《2025 ATMP行业回顾》指出，亚太地区在先进治疗产品（以下简称ATMPs）临床试验数量上已首次超越北美，其中中国贡献了主要增长。这一标志性转变，清晰印证了中国在先进治疗（以下简称ATMP）领域的创新已进入全球前沿。

（详细报告全文附于文后）

然而，从临床试验到成功的全球上市，中国生物医药企业仍需穿越一片“合规与供应链的深海”：如何确保产品满足欧盟GMP标准？如何完成关键的QP放行？如何建立跨境的温控供应链？

为帮助中国生物医药企业应对这些挑战，gempex德恩咨询与HiTech Health建立了战略合作伙伴关系，整合了双方的国际化合规经验与欧洲ATMP领域的持证专长，为中国生物医药企业提供一条高效、可靠的“端到端”出海路径：

1.产品合规与质量体系：提供从项目初期的GMP/GDP审计、质量体系差距分析，到供应商及CDMO资质审计的全套服务。

2. 产品放行及持证上市：提供涵盖欧盟与英国市场准入策略咨询、QP审计及批产品放行，并可协助或作为您的欧盟/英国上市许可持有人，直接履行持证方法律责任，确保产品合法上市。

3. 供应链与临床供应管理：具体包括临床试验用药的合规进出口、专业包装与标签、温控仓储，以及直达欧洲临床中心或药房的专业物流与分销网络。

4. 欧洲本土ATMP生产：依托HiTech Health在ATMP领域的专业知识与生产经验，提供工艺开发咨询、技术转移及生产协同管理支持，助您控制研发与生产成本。

5. 持续质量监督：作为您的“外部质量办公室”，对CMO/CDMO进行持续审计与监督，确保持续合规。

通过将德恩咨询的前端战略咨询与HiTech在欧洲的后端持证执行能力深度融合，我们能确保您的产品欧洲之旅从合规批准到生产供应都能获得一个统一专家团队的支持。

以下是《2025 ATMP行业回顾》全文，欢迎转发。

到2025年，全球ATMP领域，包括细胞疗法、基因疗法和基因修饰的细胞药物，已从早期的科学成功迈向临床和商业现实。经过十年的快速创新，当前ATMP领域的特点是获批疗法数量不断增长、治疗适应症不断扩大以及全球竞争日益加剧。ATMP为患者带来的益处毋庸置疑，全球受益于先进疗法的患者数量逐年增长。过去没有治疗选择的患者，如今通过创新的ATMP获得了新的希望。与此同时，该领域在2025年也面临着商业挑战，包括制造和供应链难题、定价与医保支付的严格审查，以及重新强调在大规模应用中证明可持续的临床和经济价值。

2025年，按市值计算最大的30家生物制药公司中，有20家正在投资ATMP的开发和商业化。Citeline进行的研究报告称，2025年ATMP领域融资达到111亿美元。ATMP领域融资额约占当年所有生物技术风险投资总价值的18%，高于2024年报告的15%。

竞逐临床：亚太地区超越北美

过去一年，亚太地区在ATMP临床试验数量上首次超过北美，标志着全球先进治疗格局的重大转变。2025年，北美估计有916项临床试验正在进行，其中890项在美国，而亚太地区进行了约990项试验，其中716项在中国。亚太地区的增长反映了该地区日益注重加速新疗法从实验室到临床的转化，不断发展的政府政策推动了人体研究的更快启动。这一趋势凸显了为全球患者带来突破性ATMP的竞争正在更广泛地加剧。

来源数据：www.alliancerm.org

2025年FDA和EMA的批准情况

过去一年，美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）均批准了数款重要的ATMPs。总计，FDA批准了6款ATMPs，而EMA批准了4款。2025年的一个主要里程碑是Fondazione Telethon的etuvetidigene autotemcel（Waskyra）用于治疗Wiskott–Aldrich综合征（WAS）同时获得了FDA和EMA的批准。Waskyra是首款获批用于这种罕见病的基因疗法，Fondazione Telethon也成为首个获得基因疗法批准的非营利组织。以下表格详细列出了这些新授权的ATMPs。

2025年FDA批准的ATMPs

2025年EMA批准的ATMPs

Mesoblast的Ryoncil于2025年3月在美国上市销售

2024年底，总部位于墨尔本的生物技术公司Mesoblast获得了FDA对Ryoncil的批准，这是FDA批准的首个用于任何适应症的间充质基质细胞（MSC）疗法。Ryoncil现已成为用于治疗两个月及以上（包括青少年）患有类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SRaGvHD）的获批疗法，这是一种与高死亡率相关的危及生命的疾病。该疗法于2025年3月28日在美国上市销售。Ryoncil的销售额在2025年第二季度达到1320万美元，第三季度增至2190万美元（环比增长66%），第四季度进一步攀升至3510万美元（较上一季度增长约60%）。这种加速的商业表现反映了受益于这种基于MSC的疗法的患者数量不断增加。

门诊CAR-T治疗显著增长

在积极的发展中，ATMP治疗在门诊环境中的可及性持续扩大。近年来，门诊CAR-T治疗经历了显著增长，这反映了对CAR-T给药的了解和临床教育日益深入、安全性特征改善、毒性管理能力提升以及医疗基础设施的适应。开发者和医疗团队的持续改进使得将合适的患者从住院环境安全过渡到门诊环境成为可能。标准化的监测方案、远程症状追踪和快速响应护理路径增强了临床医生对门诊治疗的信心，同时减少了住院时间和总体治疗成本。这一趋势提高了患者的便利性和生活质量，缓解了医院的容量限制，并使门诊CAR-T疗法成为部分患者越来越可行的治疗选择。

来源数据：Guidehouse对McKesson Compile Patient Ready Data（美国）的分析

欧盟委员会提出《生物技术法案》以加强欧盟健康生物技术

欧盟委员会于2025年12月发布了《欧洲生物技术法案》提案，如其《2024-2029政治指南》所述。该法案旨在创建一个支持性框架，以加速生物技术产品从研究到市场的开发，同时保持高标准的安全性和伦理。通过寻求更好地协调监管、投资和患者可及性，它可能成为欧洲ATMP发展的重要里程碑。

该法案结合了监管改进、针对性激励措施和资助措施，以促进临床试验活动、支持ATMP卓越中心并加强知识产权保护（包括将补充保护证书延长12个月）。它还旨在解决欧洲长期存在的将科学卓越转化为商业成功方面的挑战，特别是在健康生物技术领域，复杂的立法和资金缺口曾导致许多开发者将重点放在北美等其他市场。

以下是这项新近通过的法案的三个要点：

• 该法案旨在解决限制欧洲商业化生物技术创新的结构性障碍，包括资金限制和全球临床试验份额下降。
• 它引入了跨七个核心支柱的协调措施，包括战略性项目指定、快速通道许可、额外资金以及对符合条件的生物技术和ATMP产品延长SPC。
• 该法案通过加速时间表、基于风险的要求和监管沙盒，简化了现有的欧盟监管框架（包括CTR、ATMP和SoHO），旨在缩短上市时间，同时保持高标准的安全。

与该法案提案同步，欧盟委员会和欧洲投资银行集团宣布了BioTechEU计划，这是一项旨在未来一年内为生物技术和生命科学领域动员100亿欧元公私投资的倡议。

ATMP公司正在快速适应

为应对ATMP领域内的挑战，公司越来越需要快速适应并在快速发展的环境中以更大的灵活性运营。越来越多的开发者正专注于为未满足需求高且患者群体庞大的适应症（包括帕金森病、多发性骨髓瘤、亨廷顿病等）提供一流的先进疗法。这种转变既反映了科学进步，也体现了对解决传统治疗方案仍然有限的疾病的更广泛承诺。

在ATMP领域的早期，治疗可及性受到重大的运营和基础设施障碍的限制，包括专科治疗中心数量有限。如今，该领域正在积极努力消除这些障碍并扩大患者可及性。例如，用于治疗成人复发或难治性多发性骨髓瘤的个性化CAR-T细胞疗法Carvykti，现在约有50%的时间在门诊环境中进行给药。开发者正在与监管机构密切合作，根据监管反馈来提升安全性特征并完善临床试验设计，支持更高效和以患者为中心的开发路径。进入2026年，预计上半年将有大量监管决定和申报提交，全球临床试验势头正在增强。

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